Criança com CLN2: remédio entrou no SUS em 2022, mas famílias ainda dependem da Justiça

Incorporado no papel, distante na prática

Quatro anos e meio. Esse é o tempo desde que o SUS decidiu oferecer a alfacerliponase a crianças com CLN2, uma doença genética rara que destrói neurônios aos poucos.

A Portaria SCTIE/MS 39, de 20 de abril de 2022, incorporou o medicamento, conforme protocolo do Ministério da Saúde. Pelo Decreto 7.646/2011, citado na própria portaria, as áreas técnicas tinham até 180 dias para colocar o remédio na rede.

Segundo reportagem do Metrópoles publicada em 7 de novembro de 2026, isso não aconteceu de forma regular. Famílias contam que o caminho continua sendo a Justiça.

O que é a CLN2

A lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 é causada pela falta da enzima TPP1. Sem ela, resíduos se acumulam nos neurônios.

Na forma clássica, os sinais aparecem entre 2 e 4 anos, em crianças que até então se desenvolviam normalmente. Os primeiros são crises epilépticas, dificuldade de fala e alterações motoras. O remédio repõe a enzima que falta.

O que dizem as famílias

O Metrópoles ouviu pais de crianças em tratamento. Uma menina de São Paulo, hoje com 8 anos, começou a receber o remédio por decisão judicial. Segundo a mãe, foi a primeira criança com CLN2 do estado a iniciar o tratamento dessa forma.

Um menino de 10 anos do Pará recebe a medicação desde 2023. O pai relatou à reportagem que o filho ficou cerca de dois meses sem o remédio em 2024. Nesse intervalo, teve convulsões graves e perdeu habilidades.

As famílias apontam um entrave técnico: a falta de código específico do medicamento na tabela de procedimentos do SUS, o Sigtap. Sem esse código, a dispensação regular fica travada, segundo um geneticista ouvido pelo jornal.

O que diz o Ministério da Saúde

Ao Metrópoles, o ministério disse que a oferta depende de definir quem compra, armazena e dispensa, além de protocolos e fluxos de atendimento.

Há exigências que poucos hospitais cumprem. O remédio precisa ficar congelado entre -20°C e -80°C. A aplicação é feita diretamente no sistema nervoso central, por um dispositivo implantado em cirurgia.

Segundo a pasta, no fim de 2024 o Conass, que reúne os secretários estaduais, informou que os estados não tinham estrutura para armazenar e aplicar o medicamento. Conass e Conasems discutem soluções com o ministério. Sobre as ações judiciais, o governo afirma que as decisões são atendidas integralmente, sem registro de problemas ou atrasos nas entregas.

O que a família pode fazer

Remédio incorporado é obrigação do SUS, mas a família precisa provocar o sistema quando ele não chega. Três passos ajudam:

1. Peça a receita e o relatório médico com o diagnóstico e a indicação, e protocole o pedido na secretaria estadual de saúde. 2. Registre a falta na Ouvidoria do SUS, pelo telefone 136 ou pelo Fala.BR, e guarde o protocolo. 3. Procure a Defensoria Pública ou o Ministério Público se a resposta não vier ou for negativa.

O guia sobre medicamento de alto custo no plano e no SUS explica como funciona a dispensação e o que levar ao pedir.

Perguntas frequentes

Fontes

• Metrópoles - CLN2: medicamento incorporado em 2022 ainda não está disponível no SUS
• Conass - Publicada a Portaria SCTIE nº 39, de 20 de abril de 2022, que incorpora a alfacerliponase para CLN2
• Conass - Publicada a Consulta Pública SCTIE nº 89 sobre a alfacerliponase para CLN2
• Governo Federal - Cadastrar manifestação na Ouvidoria-Geral do SUS (OuvSUS)