Medicamento off label: o que é, quando é permitido e o que plano e SUS têm de pagar

O que é medicamento off label

O médico receitou um remédio e, ao ler a bula, você não encontrou a sua doença ali? Pode ser uso off label.

A expressão vem do inglês e quer dizer "fora do rótulo". Na definição do Ministério da Saúde, é o uso de um medicamento ou vacina de forma diferente do que a bula prevê. A bula, por sua vez, é a aprovada pela Anvisa no registro.

Off label não é só "outra doença". A diferença pode estar em:

indicação: o remédio é aprovado para uma doença e usado para outra;
idade ou peso: aprovado para adultos e receitado para criança;
dose ou frequência: quantidade ou intervalo diferentes dos da bula;
via de aplicação: por exemplo, outra forma de administrar o mesmo produto.

Um exemplo que chegou ao STJ: um quimioterápico com registro na Anvisa, receitado por oncologista para um tumor no encéfalo que a bula não listava. A operadora negou por ser "off label". Mais abaixo você vê como o tribunal decidiu.

Por que isso acontece? A bula reflete os estudos que o fabricante apresentou para pedir o registro. A ciência às vezes anda mais rápido: surgem evidências de uso em outras situações antes de a empresa pedir a ampliação da bula, ou sem que ela nunca peça.

Medicamento off label é permitido no Brasil?

Sim, como prática médica. O Ministério da Saúde trata o uso fora da bula como decisão que exige responsabilidade de quem prescreve, e o STJ já afirmou que cabe ao médico, e não ao plano, avaliar o tratamento. As leis que veremos abaixo não proíbem a receita: elas tratam de quem paga.

O que existe são limites de cobertura, e eles são diferentes no plano de saúde e no SUS. É aí que mora a maior parte das negativas.

Em resumo:

Situação	Pode receitar?	Plano tem de cobrir?	SUS fornece?
Uso conforme a bula	Sim	Segue o rol e a Lei 9.656	Se estiver nas listas do SUS
Off label (tem registro na Anvisa)	Sim, sob responsabilidade do médico	O STJ já disse que não pode negar só por ser off label	Só com recomendação da Conitec e protocolo do Ministério da Saúde, ou via judicial com requisitos
Sem registro na Anvisa	Fora do uso regular no país	Em regra, não (Tema 990 do STJ)	A Lei 8.080 proíbe, salvo exceções
Experimental (pesquisa)	Só em estudo clínico	A lei exclui	A lei proíbe

Este artigo é a porta de entrada do tema. Se o seu caso é uma negativa do plano por o remédio estar fora da lista da ANS, leia também o artigo sobre negativa de cobertura, rol da ANS e Lei 14.454.

Off label x medicamento sem registro na Anvisa

Essa é a confusão mais comum, e a que mais prejudica o paciente.

Off label é remédio que tem registro na Anvisa. A agência já avaliou qualidade e segurança do produto. O que muda é o uso.

Sem registro é o remédio que não tem aprovação da Anvisa. Aí a situação é outra:

no plano de saúde, a Segunda Seção do STJ firmou no Tema 990 que as operadoras não são obrigadas a fornecer remédio sem registro na Anvisa;
há exceção: em 2021 a Terceira Turma mandou um plano pagar um remédio para tratamento oncológico sem registro, mas com importação excepcional autorizada pela Anvisa. Para a relatora, ministra Nancy Andrighi, essa autorização afastava a dúvida sobre segurança;
no SUS, o art. 19-T da Lei 8.080 proíbe dispensar ou reembolsar remédio sem registro, com exceções para compras recomendadas pela Conitec feitas por organismos internacionais.

E o tratamento experimental? É outra coisa. A Lei 9.656 exclui do plano-referência o "tratamento clínico ou cirúrgico experimental" (art. 10, I). No caso de 2018, o STJ disse que off label com registro não se confunde com experimental.

Quem pode prescrever uso off label

Quem decide é o médico assistente. Não é a operadora. (A Lei 9.656 e o STF, ao tratar de cobertura fora do rol, também mencionam a prescrição do odontólogo.)

No julgamento de 2018, a ministra Nancy Andrighi afirmou que cabe ao médico, e não ao plano, avaliar se o remédio serve para a doença do paciente.

Isso tem um outro lado: a responsabilidade pela escolha também é do médico. Por isso, na nossa leitura, vale conversar abertamente sobre o motivo da indicação.

O que você pode pedir ao médico:

explicação de por que aquele remédio, e não o da bula;
quais estudos sustentam o uso;
quais riscos e alternativas existem.

O plano de saúde é obrigado a cobrir?

Depende de três perguntas. Faça-as na ordem.

1. O remédio tem registro na Anvisa? Se não tem, a regra é o Tema 990: o plano não precisa pagar, salvo a exceção da importação autorizada.

2. Há outra exclusão da lei? A Lei 9.656 (art. 10) exclui, entre outros, remédio importado não nacionalizado e remédio para tratamento domiciliar, com ressalvas. Em 2025, a Terceira Turma do STJ decidiu que o plano não precisa cobrir canabidiol para uso em casa que não esteja na lista da ANS. A mesma notícia lembra as exceções: medicação dada em internação domiciliar que substitui a hospitalar e medicação que exige aplicação ou supervisão direta de profissional de saúde. Veja os detalhes no artigo sobre home care e medicamento domiciliar.

3. O uso está no rol da ANS? Se não está, entram o parágrafo 13 do art. 10 da Lei 9.656, incluído pela Lei 14.454/2022, e a leitura que o STF fez dele.

Em 18 de setembro de 2025, ao julgar a ADI 7265, o STF fixou cinco requisitos, cumulativos, para o plano cobrir tratamento fora do rol:

1. prescrição por médico ou odontólogo assistente; 2. não ter sido negado expressamente pela ANS nem estar pendente de análise para entrar no rol; 3. não haver alternativa adequada no rol; 4. comprovação científica de eficácia e segurança; 5. registro na Anvisa.

Repare no ponto 5. O STF fala em registro do produto, e o off label tem registro. Na nossa análise, o ponto 4 tende a pesar mais: no off label, a discussão sobre eficácia gira em torno de estudos para aquele uso específico.

E o precedente de 2018? A Terceira Turma considerou abusiva a negativa baseada apenas no uso fora da bula, com base no art. 51, IV, do Código de Defesa do Consumidor. Na nossa leitura, uma negativa hoje precisa ser vista com os dois olhares: o precedente do STJ e os requisitos do STF.

E no SUS: há fornecimento?

No SUS a regra é mais fechada, e está escrita na lei.

O art. 19-T da Lei 8.080 proíbe pagar ou reembolsar remédio de "uso não autorizado" pela Anvisa. Em 2022, a Lei 14.313 criou a exceção: o SUS pode fornecer remédio com indicação diferente da registrada se o uso for recomendado pela Conitec, com evidência de eficácia e segurança, e estiver em protocolo do Ministério da Saúde.

Fora dessa hipótese, resta o pedido judicial. Em 20 de setembro de 2024, no Tema 6 (RE 566.471), o STF decidiu que remédio fora das listas do SUS só pode ser concedido pela Justiça em caráter excepcional. O paciente precisa provar, ao mesmo tempo:

que o pedido foi negado pelo órgão público;
que a Conitec negou de forma ilegal, não houve pedido de incorporação ou há demora excessiva na análise;
que não existe substituto nas listas do SUS;
que há evidência científica de eficácia e segurança;
que o remédio é imprescindível;
que ele não tem dinheiro para comprar.

No acordo do Tema 1234, o STF incluiu entre os não incorporados os remédios "off label sem protocolo clínico". Isso define quem paga e onde a ação corre. Pelo acordo, para remédio registrado na Anvisa e não incorporado (o off label tem registro), se o tratamento anual custa 210 salários mínimos ou mais, o caso vai à Justiça Federal. Mais sobre esse caminho no artigo sobre medicamento de alto custo no plano e no SUS e no que explica como funciona a judicialização da saúde.

O que dizem os tribunais

Separando o que é regra do que é interpretação:

Ponto	Onde está	O que diz
Plano não pode negar só por ser off label	STJ, Terceira Turma, 2018	Médico decide; off label com registro não é experimental
Remédio sem registro	STJ, Tema 990	Plano, em regra, não é obrigado
Sem registro, com importação autorizada	STJ, Terceira Turma, 2021	Plano deve pagar
Uso domiciliar fora da lista da ANS	STJ, Terceira Turma, 2025	Plano não é obrigado (caso do canabidiol)
Fora do rol da ANS	STF, ADI 7265, 2025	Cinco requisitos cumulativos
Fora das listas do SUS	STF, Tema 6, 2024	Seis requisitos cumulativos

O que ainda gera discussão: como os juízes vão aplicar a exigência de evidência científica ao uso off label, caso a caso. Não há tese única só sobre isso.

Documentos para pedir a cobertura

Antes de pedir, monte o dossiê. É o que mais pesa, tanto no plano quanto no SUS.

1. Receita com nome do remédio, dose, tempo de uso e CID da doença. 2. Relatório médico detalhado: histórico, tratamentos já tentados e por que falharam, por que não há alternativa na lista, e os estudos que embasam o uso. 3. Negativa por escrito. No plano, peça a justificativa formal da recusa. No SUS, guarde o protocolo do pedido na farmácia ou secretaria de saúde. 4. Comprovante do registro na Anvisa (consulta pública no site da agência). 5. Orçamento do remédio, útil para mostrar o custo. 6. No SUS, prova de que não pode pagar, porque o Tema 6 exige.

Com a negativa do plano em mãos, você pode registrar reclamação na ANS antes de qualquer ação. O passo a passo está no artigo sobre como reclamar do plano de saúde na ANS, no Procon ou na Justiça. Se o caso for câncer, veja também o que o plano cobre no tratamento oncológico.

Para ação judicial, a Defensoria Pública atende quem não pode pagar advogado.

Erros comuns

Aceitar a negativa "por ser off label" sem pedir justificativa por escrito. Sem ela, fica difícil contestar.
Relatório médico genérico. "Paciente necessita do medicamento" não basta. O relatório precisa explicar o porquê e citar evidência.
Confundir off label com sem registro. São caminhos diferentes, com chances diferentes.
Ignorar a exclusão do uso domiciliar. Mesmo com registro e prescrição, remédio de uso em casa tem regra própria no plano.

Perguntas frequentes

O que é um uso off label?

É usar um remédio registrado na Anvisa de um jeito diferente do que está na bula: outra indicação, dose, frequência, idade ou via de aplicação, por decisão do médico.

Uso off label é legal no Brasil?

O uso fora da bula faz parte da prática médica e, segundo o Ministério da Saúde, exige responsabilidade de quem prescreve. O STJ já decidiu que cabe ao médico, e não ao plano, avaliar o tratamento.

O plano pode negar porque o uso é off label?

Em 2018 a Terceira Turma do STJ entendeu que não, quando o remédio tem registro na Anvisa e foi prescrito pelo médico. Outras exclusões da lei, como remédio de uso domiciliar, podem ser discutidas à parte.

Off label é a mesma coisa que remédio sem registro?

Não. Off label tem registro na Anvisa, só que para outro uso. Remédio sem registro não tem essa aprovação, e o STJ fixou no Tema 990 que o plano, em regra, não precisa fornecê-lo.

O SUS fornece remédio off label?

Só se o uso tiver recomendação da Conitec e estiver em protocolo do Ministério da Saúde, conforme a Lei 8.080. Fora disso, o pedido judicial segue os requisitos do Tema 6 do STF.

O Tema 1234 do STF já foi julgado?

Sim. Em setembro de 2024 o Plenário do STF votou pela homologação do acordo sobre competência e custeio de remédios não incorporados ao SUS, que inclui os off label sem protocolo clínico.